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Curan con terapia génica la diabetes tipo 2 y la obesidad en ratones

Con la introducción de una sola inyección de un vector viral adenoasociado (AAV) que transporte el gen del FGF21 (Fibroblast Growth Factor 21) para la manipulación genética del hígado, del tejido adiposo o del músculo esquelético, el animal produce de manera continua la proteína FGF21.

Notimex
09/07/18

Curan con terapia génica la diabetes tipo 2 y la obesidad en ratones

Ciudad de México.- Un equipo de investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB) reportó haber conseguido curar en ratones la obesidad y la diabetes tipo 2, a través de la terapia génica.

Con la introducción de una sola inyección de un vector viral adenoasociado (AAV) que transporte el gen del FGF21 (Fibroblast Growth Factor 21) para la manipulación genética del hígado, del tejido adiposo o del músculo esquelético, el animal produce de manera continua la proteína FGF21.

"Se trata de una hormona secretada de forma natural por varios órganos que actúa en muchos tejidos para regular el funcionamiento correcto a nivel energético; por tanto, al inducir su producción mediante terapia génica, el animal reduce su peso y también la resistencia a la insulina que provoca el desarrollo de la diabetes tipo 2", explicaron los académicos.

En un comunicado, la UAB indicó que en el caso de la obesidad, la terapia ha sido probada con éxito en dos modelos de la enfermedad, inducida tanto genéticamente como por la dieta.

Además, los científicos han observado que administrar la terapia génica en individuos sanos provoca un envejecimiento más saludable y los protege del sobrepeso y de la resistencia a la insulina asociados a la edad.

Tras el tratamiento con AAV-FGF21 y durante el año y medio en que se ha hecho seguimiento de los animales, los ratones han disminuido de peso y han reducido la acumulación de grasa y la inflamación en el tejido adiposo.

Los resultados se han reproducido manipulando genéticamente diversos tejidos para que produzcan la proteína FGF21, ya sea el hígado, el tejido adiposo o el músculo.

La directora del estudio, Fátima Bosch, comentó que lo anterior da una flexibilidad para la terapia, ya que permite seleccionar el tejido más apropiado. 

La investigadora de la institución, Verónica Jiménez, resaltó que es la primera vez que se logra contrarrestar la obesidad y la resistencia a la insulina a largo plazo mediante la administración de una sola sesión de terapia génica en el modelo animal, "que más se parece a la obesidad y a la diabetes tipo 2 de los humanos".

Los científicos aseguraron en el comunicado que los resultados demuestran que es una terapia segura y eficaz. También muestran cómo la administración de la terapia génica tiene, además, un efecto protector contra el riesgo de formación de tumores cuando el hígado está sometido a una dieta hipercalórica durante mucho tiempo.

Investigadores estadunidenses habían realizado estudios en los que la proteína FGF21 administrada al organismo mediante terapias convencionales tiene una vida media muy corta, por este motivo, continúan realizando ensayos clínicos para comprobar el efecto de otras proteínas análogas a la hormona FGF21.

En cambio, los vectores de terapia génica utilizados por el equipo de Fátima Bosch, inducen en ratones la producción de la hormona FGF21 que el cuerpo produce de manera natural, a lo largo de años, con una sola administración y sin producir complicaciones secundarias.

Bosch adelantó que el siguiente paso será probar esta terapia en animales más grandes para, después, comenzar con los ensayos clínicos en pacientes.

Explicó que la terapia génica mediante la utilización de vectores virales adenoasociados ha sido aprobada en Europa y en Estados Unidos para el tratamiento de diferentes enfermedades por su eficacia y seguridad.




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